Ένα μικροσκοπικό εμφύτευμα στο μάτι αλλάζει τις προοπτικές για άτομα με τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδας τύπου 2 (MacTel), μια σπάνια νόσο στα μάτια που στερεί σταδιακά την κεντρική όραση. Για πρώτη φορά, ο FDA ενέκρινε θεραπεία που μπορεί να προστατεύσει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς και να επιβραδύνει την πορεία προς την τύφλωση.
Η άσκηση που δεν πρέπει ποτέ να κάνετε με φακούς επαφής – Κίνδυνος για μόνιμη απώλεια όρασης
Τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδα τύπου 2: Εγκρίνεται νέα πρωτοποριακή θεραπεία με εμφύτευμα από τον FDA
Για άτομα με τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδας τύπου 2 (MacTel), μια σπάνια διαταραχή του αμφιβληστροειδούς που καταστρέφει σταδιακά την κεντρική όραση, μέχρι πρόσφατα δεν υπήρχαν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές. Όμως τώρα, νέα μελέτη με επικεφαλής ερευνητές από το Scripps Research και τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH), προσφέρει πειστικά στοιχεία ότι η απώλεια όρασης μπορεί να επιβραδυνθεί με ένα νευροπροστατευτικό χειρουργικό εμφύτευμα.
«Αυτό είναι ένα βήμα προς τον επαναπροσδιορισμό του τρόπου με τον οποίο σκεφτόμαστε την απώλεια όρασης», λέει ο Καθηγητής Martin Friedlander από το Scripps Research, σύμφωνα με το Science Daily. «Αντί να περιμένουμε να πεθάνουν τα κύτταρα, μαθαίνουμε πώς να τα προστατεύουμε και να τα διατηρούμε».
Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο NEJM Evidence και παρουσιάζει τα αποτελέσματα από δύο κλινικές δοκιμές φάσης 3 του revakinagene taroretcel-lwey, μιας χειρουργικά εμφυτευμένης συσκευής που απελευθερώνει συνεχώς μια θεραπευτική πρωτεΐνη για τη διατήρηση της όρασης. Οι τυχαιοποιημένες δοκιμές πραγματοποιήθηκαν σε 47 σημεία παγκοσμίως και παρακολούθησαν 228 συμμετέχοντες με MacTel σε διάστημα 24 μηνών.
Τι είναι η τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδας τύπου 2 και πώς αντιμετωπίζεται;
Η τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδας τύπου 2 είναι μια σπάνια οφθαλμική νόσος που καταστρέφει αργά την κεντρική όραση. Μέχρι πρόσφατα, δεν υπήρχαν αποτελεσματικές θεραπείες – μόνο υποστηρικτική φροντίδα.
Σύμφωνα με δημοσίευση του 2022 με τίτλο «Macular Telangiectasia Type 2: A Comprehensive Review», η ασθένεια αυτή καταστρέφει σταδιακά την κεντρική όραση και πλέον θεωρείται κυρίως μια νευροεκφυλιστική διαταραχή που συνδέεται με κύτταρα υποστήριξης στον αμφιβληστροειδή, και όχι μόνον αγγειακή νόσος. Η μελέτη έδειξε ότι ειδικές προστατευτικές πρωτεΐνες μπορεί να βοηθήσουν στα πρώιμα στάδια, ενώ ενέσεις anti-VEGF μπορούν να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου όταν αναπτύσσονται μη φυσιολογικά αιμοφόρα αγγεία. Η νόσος:
- Επηρεάζει και τα δύο μάτια, συνήθως μετά την ηλικία των 40 ετών.
- Προκαλεί σταδιακή απώλεια όρασης λόγω βλάβης στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.
- Οι παλιές θεραπείες (anti-VEGF, χειρουργεία, συμπληρώματα διατροφής) είχαν περιορισμένο όφελος.
- Το εμφύτευμα revakinagene taroretcel-lwey απελευθερώνει μια προστατευτική πρωτεΐνη (CNTF) μέσα στο μάτι και είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία από τον FDA.
Καταρράκτης και καλοκαίρι: Πώς να προστατεύσετε τα μάτια σας από τον ήλιο
Revakinagene taroretcel-lwey: Η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία
Υπό τον συντονισμό ενός διεθνούς δικτύου με συνεργάτες από το National Eye Institute του NIH, το Lowy Medical Research Institute και τη Neurotech Pharmaceuticals, οι δοκιμές φάσης 3 οδήγησαν στην έγκριση του revakinagene taroretcel-lwey από τον FDA τον Μάρτιο του 2025 — την πρώτη θεραπεία για τη τελαγγειεκτασία ωχράς κηλίδας τύπου 2 (MacTel) και την πρώτη κυτταρική νευροπροστατευτική θεραπεία για οποιαδήποτε διαταραχή του αμφιβληστροειδούς ή του κεντρικού νευρικού συστήματος.
Και οι δύο δοκιμές έδειξαν ότι το revakinagene taroretcel-lwey επιβράδυνε την απώλεια των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς που αντιλαμβάνονται το φως, αν και η μία δοκιμή παρουσίασε ισχυρότερα αποτελέσματα, πιθανώς λόγω διαφορών στη σοβαρότητα της νόσου.
«Αυτή είναι η πρώτη φορά που βλέπουμε μια θεραπεία να μεταβάλλει ουσιαστικά την πορεία της MacTel», λέει ο Καθηγητής Martin Friedlander. «Επιβεβαιώνει ότι η νευροπροστασία μπορεί να αποτελέσει μια ισχυρή στρατηγική για τη διατήρηση της όρασης σε εκφυλιστικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς».
Ο Friedlander, που είναι επίσης πρόεδρος του Lowy Medical Research Institute, μελετά τη MacTel σχεδόν δύο δεκαετίες και συνέβαλε στην επιστημονική βάση για την ανάπτυξη του revakinagene taroretcel-lwey. Το εμφύτευμα απελευθερώνει ciliary neurotrophic factor (CNTF), μια φυσική πρωτεΐνη που προστατεύει τους νευρώνες του αμφιβληστροειδούς, χρησιμοποιώντας γενετικά τροποποιημένα επιθηλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς μέσα σε μια μικροσκοπική κάψουλα από κολλαγόνο.
Τοποθετείται στο πίσω μέρος του ματιού, με αποτέλεσμα να προστατεύει τα κύτταρα από την ανοσολογική επίθεση, ενώ απελευθερώνει συνεχώς CNTF, προσφέροντας μακροχρόνια, στοχευμένη προστασία της όρασης.
Ενθαρρυντικά τα αποτελέσματα για τη διατήρηση της όρασης
Η μελέτη έδειξε ότι το revakinagene taroretcel-lwey επιβράδυνε την απώλεια των φωτοϋποδοχέων – των κυττάρων που αντιλαμβάνονται το φως και είναι κρίσιμα για την κεντρική όραση – σε σύγκριση με τα μάτια που υποβλήθηκαν σε ψευδοθεραπεία. Σε μία δοκιμή, το εμφύτευμα μείωσε τον εκφυλισμό κατά 54,8%, ενώ στη δεύτερη κατά 30,6%.
Οι δοκιμές λειτουργικής όρασης, όπως η μικροπεριμετρία και η ταχύτητα ανάγνωσης, έδωσαν μεικτά αποτελέσματα, με τη μία δοκιμή να δείχνει ισχυρότερα οφέλη από την άλλη.
«Αυτές οι διαφορές δείχνουν το πόσο περίπλοκη είναι η μέτρηση της λειτουργικής απώλειας όρασης σε μια νόσο που εξελίσσεται αργά, όπως σε περιπτώσεις με MacTel», σημειώνει ο Friedlander. «Αν κοιτάξετε ορισμένα λειτουργικά αποτελέσματα μόνο από μία από τις δοκιμές, δεν είναι στατιστικά σημαντικά. Όμως όταν συνδυάσετε τα δεδομένα και από τις δύο δοκιμές, τότε βλέπετε στατιστικά σημαντικά αποτελέσματα».
Παρά τη μεταβλητότητα, η συνολική τάση στηρίζει έντονα το μακροχρόνιο όφελος του εμφυτεύματος, ιδιαίτερα όταν η θεραπεία ξεκινά πριν υπάρξει εκτεταμένη κυτταρική απώλεια. Οι συμμετέχοντες ανέχθηκαν καλά τη θεραπεία, με ελάχιστες παρενέργειες, και τα αποτελέσματα ήταν συνεπή σε διάφορα στάδια της νόσου.
«Η συνέπεια στην προστασία των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και στις δύο δοκιμές μας δίνει εμπιστοσύνη στον μηχανισμό», λέει. «Καθώς βελτιώνουμε το πώς και πότε να αντιμετωπίζουμε τη MacTel, αναμένουμε ακόμα μεγαλύτερες βελτιώσεις στην όραση με την πάροδο του χρόνου».
Κοιτώντας προς το μέλλον, οι ερευνητές θα αξιολογήσουν αν τα οφέλη επεκτείνονται πέραν των 24 μηνών και γιατί κάποιοι ασθενείς ανταποκρίνονται καλύτερα από άλλους. Επειδή το εμφύτευμα παρέχει στοχευμένες, διαρκείς πρωτεΐνες απευθείας στον αμφιβληστροειδή, ενδέχεται να προσαρμοστεί στο μέλλον και για άλλες νευροεκφυλιστικές οφθαλμικές παθήσεις.
Πηγές: ScienceDaily, PMC, Review of Ophthalmology, Guideline Central, NIH, PubMed, PMC, NEJM Evidence