Ένα νέο χάπι για την άνοια φαίνεται να περνά με επιτυχία την πρώτη μεγάλη δοκιμή ασφαλείας, σύμφωνα με κλινική μελέτη. Το εύρημα αυτό δίνει ελπίδα για πιο αποτελεσματικές θεραπείες στο μέλλον.
Τρώτε τυρί; Πώς μπορεί να επηρεάσει τον κίνδυνό σας για άνοια – Νέα μελέτη απαντά
Νέο χάπι περνάει την πρώτη δοκιμή ασφαλείας – Ελπίδες για την πρόληψη της άνοιας
Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας, η άνοια επηρεάζει περισσότερο τις γυναίκες και τα άτομα μεγάλης ηλικίας, καθώς η ηλικία είναι ο σημαντικότερος παράγοντας κινδύνου. Οι γυναίκες έχουν μεγαλύτερο κίνδυνο να αναπτύξουν άνοια κυρίως επειδή ζουν περισσότερο από τους άντρες, με αποτέλεσμα να είναι εκτεθειμένες περισσότερο στον παράγοντα της γήρανσης. Τέλος, οι γυναίκες όχι μόνο επηρεάζονται άμεσα περισσότερο αλλά και παρέχουν το μεγαλύτερο μέρος της φροντίδας σε άτομα με άνοια.
Ένα νέο χάπι για τη θεραπεία της άνοιας δείχνει ενθαρρυντικά «πρωταρχικά» αποτελέσματα σε πρώιμου σταδίου κλινικές δοκιμές, σύμφωνα με πρόσφατο δελτίο τύπου από την εταιρεία που το ανέπτυξε.
Η θεραπεία, με την ονομασία VES001 από τον κατασκευαστή της Vesper Bio, έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει την μετωποκροταφική άνοια (FTD), τον πιο συχνό τύπο άνοιας σε άτομα κάτω των 60 ετών.
Σε μια προκαταρκτική, δύο φάσεων, δοκιμή ασφαλείας που πραγματοποιήθηκε σε δύο ιατρικά κέντρα στην Ολλανδία και το Ηνωμένο Βασίλειο, το VES001 χορηγήθηκε σε άτομα που δεν εμφάνιζαν σημάδια FTD, περιλαμβάνοντας έξι εθελοντές με αυξημένο γενετικό κίνδυνο για την πάθηση.
Στους συμμετέχοντες με γενετικό κίνδυνο, η καθημερινή θεραπεία αύξησε τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται προγρανουλίνη, η οποία συχνά λείπει σε άτομα με FTD στο 95% σε σύγκριση με τα αρχικά επίπεδα, κατά τη διάρκεια της τρίμηνης δοκιμής.
Καθώς δεν αναφέρθηκαν σοβαρές παρενέργειες, η θεραπεία έχει πλέον περάσει το πρώτο εμπόδιο ασφαλείας, έπειτα από χρόνια έρευνας σχετικά με τρόπους αντιμετώπισης της έλλειψης προγρανουλίνης στον εγκέφαλο.
«Αυτό σημαίνει ότι πλέον έχουμε ελπίδα για μια θεραπεία που θα μπορούσε να αποτρέψει την ανάπτυξη αυτής της μορφής άνοιας σε άτομα με γενετικό κίνδυνο, μεταμορφώνοντας ενδεχομένως τη μελλοντική θεραπεία της άνοιας», δηλώνει ο Chief Scientific Officer της Vesper Bio, Anders Nykjær, ιατρικός βιοχημικός στο Danish Research Institute of Translational Neuroscience (DANDRITE) στο Πανεπιστήμιο Aarhus της Δανίας.
Η ρύθμιση της προγρανουλίνης αποτελεί «κλειδί» για την πρόληψη της άνοιας
Οι ερευνητές που διεξάγουν τη δοκιμή δεν έχουν δημοσιοποιήσει λεπτομερή δεδομένα πέρα από τα βασικά αποτελέσματα που αναφέρονται στο δελτίο τύπου της εταιρείας και τα ευρήματα θα πρέπει να υποβληθούν σε επιστημονική αξιολόγηση (peer review). Παρόλο που τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά, πρέπει να αντιμετωπιστούν με προσοχή.
Η πρωτεΐνη προγρανουλίνη παίζει ζωτικό ρόλο στην υγεία και τη λειτουργία των νευρώνων. Οι επιστήμονες έχουν συνδέσει στο παρελθόν μεταλλάξεις στο γονίδιο της προγρανουλίνης (GRN) και την επακόλουθη διαταραχή στην παραγωγή της, με βλάβες στον εγκέφαλο που προκαλούν FTD.
Αυτή η έλλειψη προγρανουλίνης είναι ο στόχος που έχει σχεδιαστεί να αντιμετωπίσει το VES001 και οι ερευνητές που βρίσκονται πίσω από τη δοκιμή πιστεύουν ότι θα μπορούσε να βοηθήσει τόσο άτομα με όσο και χωρίς μεταλλάξεις στο γονίδιο GRN. Αν τα επίπεδα της προγρανουλίνης μπορούν να διατηρηθούν, η FTD μπορεί, θεωρητικά, να μην εκδηλωθεί ποτέ.
Η θεραπεία εστιάζει στον υποδοχέα sortilin, ο οποίος είναι γνωστός για την απομάκρυνση της προγρανουλίνης από τον εγκέφαλο. Η κύρια λειτουργία του VES001 είναι να περιορίσει την αποτελεσματικότητα του υποδοχέα sortilin, επιβραδύνοντας έτσι την απομάκρυνση της προγρανουλίνης.
«Εδώ και αρκετά χρόνια μελετάμε τον ρόλο του υποδοχέα sortilin στη νευροεκφύλιση», αναφέρει ο Nykjær.
«Το να βλέπουμε αυτή τη γνώση να μετατρέπεται σε μια θεραπεία που πλέον παρουσιάζει ελπιδοφόρα κλινικά αποτελέσματα είναι ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός για τον τομέα – και αποδεικνύει τη ζωτική σημασία της βασικής έρευνας για την ανάπτυξη νέων θεραπειών».
Σε άτομα με γονιδιακή μετάλλαξη GRN, η θεραπεία έδειξε ότι επαναφέρει τα επίπεδα της προγρανουλίνης σχεδόν στο φυσιολογικό, τόσο στο πλάσμα του αίματος όσο και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, που κυκλοφορεί γύρω από το νευρικό σύστημα, παρέχοντας θρεπτικά συστατικά και απομακρύνοντας απόβλητα.
Άνοια: 10 ερωτήσεις που πρέπει να κάνουμε στον εαυτό μας για να δούμε αν κινδυνεύουμε
Απαιτούνται επιπλέον κλινικές δοκιμές
Οι ερευνητές δεν αναφέρονται σε χρονοδιάγραμμα για τη διαθεσιμότητα της θεραπείας στο κοινό, απαιτούνται επιπλέον κλινικές δοκιμές πριν συμβεί αυτό, αλλά, μέχρι στιγμής, το VES001 δείχνει πολύ θετικά αποτελέσματα. Και η διαφορά που θα μπορούσε να κάνει είναι τεράστια.
«Η αύξηση των επιπέδων προγρανουλίνης σε φυσιολογικά επίπεδα σε ασυμπτωματικούς φορείς της μετάλλαξης, που γνωρίζουν ότι θα εμφανίσουν συμπτώματα τα επόμενα 10 έως 20 χρόνια, δείχνει το μελλοντικό δυναμικό αυτής της θεραπείας να προλάβει την εκδήλωση συμπτωμάτων της FTD», αναφέρει ο νευρολόγος Jonathan Rohrer, κύριος ερευνητής της δοκιμής από το Queen Square Institute of Neurology στο University College London.