Site icon Όλο Υγεία

Γονιδιακή θεραπεία κατάφερε να επιδιορθώσει τη βλάβη στον αμφιβληστροειδή και να αποτρέψει την τύφλωση – Ελπιδοφόρα μελέτη

Αμφιβληστροειδής: Γονιδιακή θεραπεία κατάφερε να επιδιορθώσει τη βλάβη και να αποτρέψει την τύφλωση - Ελπιδοφόρα μελέτη

Φωτογραφία: Δημιουργήθηκε με AI/ChatGPT Images

Νέα έρευνα σε σκύλους δείχνει ότι ο αμφιβληστροειδής διατηρεί την ικανότητα να δημιουργεί και να αποκαθιστά νευρικές συνδέσεις ακόμη και στην ενήλικη ζωή.

Πρόβλημα όρασης στο παιδί: 9+1 σημάδια που πρέπει να προσέξουν οι γονείς

Το γονίδιο CaBP4 και η απώλεια όρασης

Μια νέα γονιδιακή θεραπεία φαίνεται πως μπορεί να κάνει κάτι που μέχρι πρόσφατα πολλοί επιστήμονες θεωρούσαν εξαιρετικά δύσκολο: να αποκαταστήσει κατεστραμμένες συνδέσεις στον αμφιβληστροειδή ενός ενήλικου οργανισμού.

Η ανακάλυψη έγινε σε σκύλους με μια σπάνια κληρονομική πάθηση της όρασης που συνδέεται με το γονίδιο CaBP4. Τα αποτελέσματα όχι μόνο έδειξαν βελτίωση της όρασης, αλλά αποκάλυψαν και σημαντικές δομικές αλλαγές μέσα στον αμφιβληστροειδή.

Οι ελαττωματικές εκδοχές του CaBP4 μπορούν να προκαλέσουν προβλήματα όρασης από την παιδική ηλικία. Η πρωτεΐνη που παράγεται από το συγκεκριμένο γονίδιο παίζει καθοριστικό ρόλο στη χημική σηματοδότηση στον αμφιβληστροειδή.

Η ίδια γενετική διαταραχή μπορεί να εμφανιστεί και στους σκύλους. Αυτό επέτρεψε σε ερευνητές με επικεφαλής ομάδα από το Michigan State University να εξετάσουν κατά πόσο η αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου θα μπορούσε να αποκαταστήσει τη λειτουργία του ματιού.

Η μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο Molecular Therapy Advances, έδειξε ότι μία μόνο δόση γονιδιακής θεραπείας κατάφερε να σταματήσει την εξέλιξη της τύφλωσης και παράλληλα να επιδιορθώσει κατεστραμμένες συνδέσεις.

«Καταφέραμε να δείξουμε τρεις ανεξάρτητες δομικές αλλαγές που υποστηρίζουν την πλαστικότητα στον αμφιβληστροειδή των ενηλίκων», αναφέρει η κτηνίατρος οφθαλμίατρος Billie Beckwith-Cohen, από το Michigan State University.

«Όχι μόνο προστέθηκαν νέα συστατικά, αλλά επιδιορθώθηκαν και προϋπάρχουσες ανωμαλίες».

Την αναγεννητική δυνατότητα του αμφιβληστροειδούς υποστηρίζει και διαφορετική μελέτη του 2025 στο Nature Communications. Σε πειράματα σε ποντίκια, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η παρεμπόδιση της πρωτεΐνης Prox1 επέτρεψε σε κύτταρα Müller glia να επαναπρογραμματιστούν, ενώ σε μοντέλο μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας παρατηρήθηκε αναγέννηση νευρώνων και καθυστέρηση της απώλειας όρασης. Τα ευρήματα υποδεικνύουν ότι ο ενήλικος αμφιβληστροειδής μπορεί να διατηρεί αναγεννητικές δυνατότητες που φυσιολογικά παραμένουν κατασταλμένες.

YouTube video player

Γυαλιά ηλίου: Γιατί πρέπει να τα φοράμε όλο τον χρόνο και όχι μόνο το καλοκαίρι

Μία έγχυση που άλλαξε τον αμφιβληστροειδή

Οι επιστήμονες εντόπισαν το CaBP4 ως την αιτία της απώλειας όρασης σε μια ομάδα σκύλων whippet. Στη συνέχεια, εισήγαγαν στον αμφιβληστροειδή έναν ακίνδυνο ιό που μετέφερε ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου.

Η παρέμβαση βελτίωσε αισθητά την όραση των ζώων, ιδιαίτερα σε χαμηλό φωτισμό, όπου η έλλειψη της πρωτεΐνης CaBP4 προκαλεί μεγαλύτερα προβλήματα.

Παράλληλα, οι περιοχές που έλαβαν τη θεραπεία εμφάνισαν μικρότερη εκφύλιση.

Οι ερευνητές κατέγραψαν επίσης σημαντικές αλλαγές στη δομή του ματιού:

Οφθαλμολογικά επείγοντα: Πώς θα αναγνωρίσετε εγκαίρως τις οξείες παθήσεις του αμφιβληστροειδούς

Σαν να διορθώνεται ένα λάθος στο «σχέδιο»

Όταν το CaBP4 δεν λειτουργεί σωστά, η ανάπτυξη τόσο της OPL όσο και των συναπτικών ταινιών περιορίζεται. Οι επιστήμονες παρομοιάζουν το γενετικό πρόβλημα με ένα λάθος σε ένα αρχιτεκτονικό σχέδιο.

«Θα μπορούσε κανείς ουσιαστικά να περιγράψει τις μεταλλάξεις στο γονίδιο του αμφιβληστροειδούς ως ένα τυπογραφικό λάθος σε ένα σχέδιο, το οποίο καθιστά τις οδηγίες ακατανόητες για το σύστημα, με αποτέλεσμα έναν ελαττωματικό σχεδιασμό και την επακόλουθη απώλεια όρασης», εξηγεί η Beckwith-Cohen. «Η θεραπεία μας ουσιαστικά παρέχει νέες οδηγίες για το τμήμα που έχει γραφτεί λανθασμένα, όπως ακριβώς ένας επιμελητής κειμένου».

Η έρευνα αποτελεί προϊόν περίπου δέκα ετών δουλειάς. Παραμένει άγνωστο εάν η ίδια προσέγγιση θα λειτουργήσει στους ανθρώπους, ωστόσο οι ερευνητές θεωρούν ότι τα αποτελέσματα θα μπορούσαν να μεταφραστούν και στην ανθρώπινη θεραπεία.

Ο αμφιβληστροειδής φαίνεται να διατηρεί την πλαστικότητά του

«Τα αποτελέσματά μας δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία δεν είναι μόνο ικανή να αποκαταστήσει τη λειτουργία του αμφιβληστροειδούς, αλλά μπορεί επίσης να δημιουργήσει μια σχεδόν φυσιολογική ανατομική διάταξη στην OPL του αμφιβληστροειδούς», γράφουν οι ερευνητές.

«Αυτή η αποκατάσταση περιλαμβάνει την επέκταση μιας στιβάδας που δεν σχηματίστηκε φυσιολογικά κατά την ανάπτυξη του αμφιβληστροειδούς, μαζί με την ωρίμανση συναπτικών χαρακτηριστικών, όπως η επιμήκυνση των συναπτικών ταινιών, υποστηρίζοντας τη διατήρηση του βασικού σχεδίου του νευρωνικού δικτύου του αμφιβληστροειδούς μέχρι και την ενήλικη ζωή».

Παρότι η συγκεκριμένη γενετική πάθηση είναι σπάνια τόσο στους ανθρώπους όσο και στους σκύλους, η σημασία της έρευνας ενδέχεται να είναι ευρύτερη. Τα ευρήματα δείχνουν ότι ακόμη και μετά από προβληματική ανάπτυξη και βλάβες στις νευρικές συνδέσεις, ο αμφιβληστροειδής μπορεί να διατηρεί αξιοσημείωτη ικανότητα αναδιοργάνωσης.

Η δυνατότητα δημιουργίας νέων νευρικών συνδέσεων ανοίγει πλέον περισσότερους δρόμους έρευνας, μεταξύ άλλων για τον ρόλο της σηματοδότησης του ασβεστίου στην επικοινωνία των κυττάρων του ματιού.

«Τα ευρήματά μας καταδεικνύουν την αποκατάσταση της οπτικής λειτουργίας σε σκύλους με σοβαρή ηλεκτροφυσιολογική και συναπτική δυσλειτουργία», γράφουν οι ερευνητές.

Ιατρικό θαύμα στην Ιταλία: Τυφλή γυναίκα βρήκε το φως της με την πρώτη μεταμόσχευση αμφιβληστροειδούς στον κόσμο

«Διαπιστώνουμε ότι η OPL του αμφιβληστροειδούς διαθέτει αξιοσημείωτη πλαστικότητα και ότι οι συναπτικές ταινίες μπορούν να ωριμάσουν και να επιμηκυνθούν έπειτα από θεραπεία γονιδιακής ενίσχυσης, ακόμη και σε προχωρημένα στάδια της ενήλικης ζωής».

Αλέξανδρος Παντελάκης

O Αλέξανδρος Παντελάκης είναι αρχισυντάκτης του «Όλο Υγεία». Έχει συνεργαστεί με blog, εφημερίδες και περιοδικά ποικίλης θεματολογίας αποκτώντας σφαιρική εμπειρία σε διάφορα είδη δημοσιογραφικής γραφής. Πιστεύει ότι σήμερα, με την πληθώρα πληροφοριών που μας κατακλύζει, η ανάγκη για αξιόπιστη και τεκμηριωμένη ενημέρωση από έμπιστα Μέσα είναι πιο σημαντική από ποτέ.

Exit mobile version