Στη μακροχρόνια ανάλυση συμπεριλήφθηκαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει στο παρελθόν κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών.
Η Santhera Pharmaceuticals ανακοίνωσε νέα πενταετή δεδομένα για τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD), τα οποία καταδεικνύουν βελτιωμένο προφίλ ασφάλειας και συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Τα αποτελέσματα προέρχονται από τη μακροχρόνια ανάλυση και τις πρώτες αξιολογήσεις της πολυκεντρικής μελέτης GUARDIAN, που βρίσκεται σε εξέλιξη.
Στη μακροχρόνια ανάλυση συμπεριλήφθηκαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει στο παρελθόν κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών στο πλαίσιο κλινικών μελετών, συνεχίζοντας τη θεραπεία μέσω διαφόρων προγραμμάτων πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης GUARDIAN. Αναλύθηκαν δεδομένα από έως και 110 ασθενείς, με τον αριθμό να διαφοροποιείται ανά ανάλυση ανάλογα με τη διαθεσιμότητα δεδομένων. Στη συγκεκριμένη μακροχρόνια ανάλυση, οι ασθενείς είχαν λάβει βαμορολόνη για διάστημα έως και οκτώ ετών, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου πέντε έτη. Οι περισσότεροι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν τις υψηλότερες δόσεις (4–6 mg/kg/ημέρα) σε συνθήκες καθημερινής κλινικής πρακτικής σε όλη τη διάρκεια της περιόδου παρατήρησης.
Τα αποτελέσματα
Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη διατήρησαν την κινητική τους λειτουργία κατά τη διάρκεια της παρατεταμένης παρακολούθησης, παρουσιάζοντας διατηρούμενη αποτελεσματικότητα, όπως εκτιμήθηκε με βάση τον χρόνο έως την απώλεια της περιπατητικής ικανότητας, σε σύγκριση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι τα δεδομένα εξακολουθούν να υποστηρίζουν ένα διαφοροποιημένο προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας έναντι των συμβατικών κορτικοστεροειδών. Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη εμφάνισαν σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων, διατήρησαν φυσιολογική ανάπτυξη χωρίς την αναστολή που παρατηρείται με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή και παρουσίασαν λιγότερα περιστατικά καταρράκτη. Επιπλέον, μέχρι σήμερα δεν έχουν παρατηρηθεί περιστατικά γλαυκώματος. Κατά μέσο όρο, οι μεταβολές του Δείκτη Μάζας Σώματος ή του σωματικού βάρους, προσαρμοσμένες ως προς το ύψος, δεν διέφεραν και δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφάλειας.
Ο Καθηγητής Eugenio Mercuri, Καθηγητής Παιδιατρικής και Παιδιατρικής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Cattolica del Sacro Cuore, σχολίασε: «Αυτά τα δεδομένα παρέχουν σημαντικές ενδείξεις ότι η μακροχρόνια θεραπεία με βαμορολόνη προσφέρει διατηρούμενη αποτελεσματικότητα, με σημαντική μείωση του κινδύνου εμφάνισης καταγμάτων της σπονδυλικής στήλης και βελτίωση του ύψους, σε αντίθεση με τις επιδράσεις που παρατηρούνται με τα συμβατικά στεροειδή.»
Ο Καθηγητής Francesco Muntoni, Καθηγητής Νευρολογίας στο University College London, ανέφερε: «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα είναι ενθαρρυντικά. Ειδικότερα, είναι σημαντικό ότι τα παιδιά συνεχίζουν να ψηλώνουν χωρίς να επηρεάζεται η αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Τα παιδιά που λαμβάνουν άλλα κορτικοστεροειδή συχνά παρουσιάζουν σημαντική καθυστέρηση στην ανάπτυξη, η οποία επηρεάζει ουσιαστικά την ποιότητα ζωής τους.»
Ο Καθηγητής Craig McDonald, Καθηγητής Φυσικής Ιατρικής & Αποκατάστασης και Παιδιατρικής στο UC Davis, πρόσθεσε: «Είναι θετικό να βλέπουμε μακροχρόνια αποτελεσματικότητα συγκρίσιμη με εκείνη άλλων κορτικοστεροειδών, και τα δεδομένα για το ύψος και την υγεία των οστών συνάδουν με άλλες μελέτες της βαμορολόνης. Τα δεδομένα δείχνουν πλέον ξεκάθαρα τα οφέλη της πρώιμης θεραπείας και της συνέχισης της θεραπείας με αποτελεσματικές δόσεις βαμορολόνης. Είναι ενδιαφέρον ότι τα οφέλη που παρατηρούμε στη διατήρηση της μυϊκής λειτουργίας, στο ύψος και στην καλύτερη οστική υγεία ενδέχεται να είναι ιδιαίτερα σημαντικά και για ασθενείς μεγαλύτερης ηλικίας, για παράδειγμα στη λειτουργία των άνω άκρων και την αναπνευστική λειτουργία. Αναμένω με ενδιαφέρον τα επόμενα διαθέσιμα δεδομένα από τη μελέτη GUARDIAN.»
Προοπτικές και επόμενα βήματα
Η Santhera ανακοίνωσε ότι τα πλήρη δεδομένα θα παρουσιαστούν σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026. Παράλληλα, η μελέτη GUARDIAN θα συνεχίσει να συλλέγει στοιχεία για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της βαμορολόνης, με έμφαση στη λειτουργία των άνω άκρων, την εφηβική ανάπτυξη, την οφθαλμική και καρδιακή υγεία.
Ο ιατρικός Διευθυντής της εταιρείας, Shabir Hasham, δήλωσε ότι η βαμορολόνη μπορεί να αποτελέσει μια θεραπευτική επιλογή που μπορεί να προσφέρει μακροχρόνιο όφελος και να μειώσει σημαντικά την εμφάνιση ορισμένων από τις πιο εξουθενωτικές ανεπιθύμητες ενέργειες, οι οποίες συχνά οδηγούν σε μείωση της δόσης ή διακοπή της θεραπείας.