Αυστηρά κριτήρια προέγκρισης καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς με σπάνια νοσήματα εισάγει το νέο νομοσχέδιο του υπουργείου Υγείας. Κραυγή αγωνίας από τους ασθενείς.
Σημαντικά εμπόδια στην πρόσβαση ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε καινοτόμα φάρμακα φαίνεται να θέτει το Υπουργείο Υγείας μέσω του νέου ερανιστικού νομοσχεδίου, το οποίο ολοκλήρωσε τη δημόσια διαβούλευση και αναμένεται να κατατεθεί προς συζήτηση και ψήφιση στη Βουλή.
Στο επίκεντρο της ανησυχίας βρίσκεται η τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) μέσω του Άρθρου 12, η οποία, σύμφωνα με φορείς ασθενών, ενδέχεται να περιορίσει ουσιαστικά την πρόσβαση σε θεραπείες, ιδιαίτερα για άτομα με σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα.
Η νέα ρύθμιση εισάγει ένα ιδιαίτερα αυστηρό φίλτρο πρόσβασης, συνδέοντας τη χορήγηση θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τέσσερα ή πέντε κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
«Η πρόβλεψη ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα δύνανται να υπάγονται στο Σ.Η.Π. μόνον εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε 5 από 11 κράτη μέλη, ή σε 4 από 11 για τα ορφανά φάρμακα, εισάγει ένα οριζόντιο και
δυσανάλογο κριτήριο, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των Σπανίων Παθήσεων», αναφέρει η
Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ).
Όπως επισημάνθηκε σε έκτακτη συνέντευξη Τύπου μέχρι σήμερα τα λεγόμενα «ορφανά» φάρμακα δεν υπόκειντο σε αντίστοιχους περιορισμούς, ακριβώς λόγω της ιδιαιτερότητας και της σπανιότητας των παθήσεων που καλούνται να αντιμετωπίσουν. «Στις Σπάνιες Ασθένειες, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη», ανέφεραν οι εκπρόσωποι της ΕΣΑΕ.
Οι επιπτώσεις της ρύθμισης δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία, σημειώνει η ΕΣΑΕ..
10 κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν
- Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμα και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
- Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν αφορούν ταχέως εξελισσόμενες νόσους, παιδιατρικούς πληθυσμούς, Σπάνια Νοσήματα και επιμέρους υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των υπερ-σπάνιων γενετικών παθήσεων.
- Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μη «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση, ακριβώς επειδή άλλα επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
- Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
- Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις σε ήδη υπάρχοντα Σπάνια Νοσήματα ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
- Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρείες που αποτελούν το 60% με 70% των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) στον τομέα των Σπανίων Νοσημάτων, με τη μεγάλη πλειονότητά τους να εδρεύει στις Ηνωμένες Πολιτείες.
- Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη, και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
- Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη Σπάνιων Νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
- Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
- Τεκμηριωμένες χρήσεις εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), ιδίως σε Σπάνια Νοσήματα και στην παιδιατρική ογκολογία, όπου το σύνολο των καρκίνων είναι σπάνιοι, καθώς και σε σημαντικό ποσοστό καρκίνων ενηλίκων (περίπου 25%). Η off-label και compassionate χρήση αποτελούν καθιερωμένες πρακτικές στην παιδιατρική ογκολογία και στα υπόλοιπα Σπάνια Νοσήματα, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι συνιστούν ουσιώδες μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.
Η ΕΣΑΕ επισημαίνει ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικά κριτήρια που δεν ανταποκρίνονται στην πραγματικότητα των Σπανίων Νοσημάτων. Η ρύθμιση, όπως διαμορφώνεται, κινδυνεύει να λειτουργήσει ως μηχανισμός αποκλεισμού, χωρίς αποδεδειγμένο δημοσιονομικό όφελος.
Ελληνικός Χάρτης Σπανίων Παθήσεων: Συγκεντρωμένη πληροφόρηση για πάνω από 550 Σπάνια Νοσήματα
Ζητάει ουσιαστικό διάλογο και συνεργασία, με στόχο την προσαρμογή της ρύθμισης, ώστε να ανταποκρίνεται στις πραγματικές ανάγκες των ασθενών και να διασφαλίζει ένα Σύστημα Υγείας που δεν αφήνει κανέναν πίσω.
Τα Σπάνια Νοσήματα σε αριθμούς:
- Το 50% των Ασθενών είναι παιδιά.
- Το 30% εξ αυτών των παιδιών δεν φτάνει στην ηλικία των 5 ετών.
- Το 35% των θανάτων σε βρεφική ηλικία σχετίζεται με Σπάνιες Παθήσεις.
- Ενώ μόνο το 5% των Σπανίων Νοσημάτων διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία.
- Περισσότεροι από 500.000 Ασθενείς στην Ελλάδα ζουν με κάποια από τα 6.000 διαφορετικά Σπάνια Νοσήματα.