Τι ζητούν οι Σπάνιοι Ασθενείς για την Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας και το Ταμείο Καινοτομίας.
Η μεταρρύθμιση του συστήματος Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (HTA) και η ενεργοποίηση του Ταμείου Καινοτομίας δημιουργούν, σύμφωνα με την Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), μια σημαντική ευκαιρία για τον εκσυγχρονισμό της φαρμακευτικής πολιτικής.
Για τους ασθενείς με Σπάνιες και Υπερσπάνιες Παθήσεις, ωστόσο, το ζητούμενο είναι το νέο πλαίσιο να λαμβάνει υπόψη τις ιδιαίτερες συνθήκες μέσα στις οποίες αναπτύσσονται και αξιολογούνται οι θεραπείες τους.
Η Ε.Σ.Α.Ε. υποστηρίζει ότι η λύση δεν είναι η χαλάρωση των επιστημονικών απαιτήσεων, αλλά η αναλογικότητα. Οι Σπάνιες Παθήσεις χαρακτηρίζονται συχνά από μικρούς και ετερογενείς πληθυσμούς, περιορισμένα δεδομένα, δυσκολίες στη διεξαγωγή μεγάλων κλινικών μελετών και, σε αρκετές περιπτώσεις, απουσία κατάλληλου συγκριτή ή προηγούμενης θεραπείας. Οι περιορισμοί αυτοί αποτελούν εγγενή χαρακτηριστικά της έρευνας σε πολύ μικρούς πληθυσμούς και, όπως επισημαίνει η Ένωση, δεν θα πρέπει να μετατρέπονται σε μειονέκτημα πρόσβασης.
«Κλινικά σημαντικό» και όχι απλώς «μεγάλο» θεραπευτικό αποτέλεσμα
Κεντρική πρόταση της Ε.Σ.Α.Ε. είναι η αντικατάσταση του όρου «μεγάλο θεραπευτικό αποτέλεσμα» με τον όρο «κλινικά σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα».
Στις προοδευτικές και μη αναστρέψιμες Σπάνιες Παθήσεις, η επιτυχία μιας θεραπείας δεν αποτυπώνεται πάντοτε σε μια θεαματική βελτίωση ενός κλινικού δείκτη. Μπορεί να σημαίνει διατήρηση της βάδισης, της κατάποσης, της ομιλίας ή της αυτοεξυπηρέτησης, επιβράδυνση της απώλειας αναπνευστικής ή καρδιακής λειτουργίας, καθυστέρηση της απώλειας αυτονομίας ή αποφυγή μιας μη αναστρέψιμης επιπλοκής.
Ακόμη και η σταθεροποίηση μιας νόσου μπορεί, υπό αυτές τις συνθήκες, να αποτελεί ιδιαίτερα σημαντικό θεραπευτικό αποτέλεσμα.
Η Ένωση ζητά, επομένως, η θεραπευτική αξία να αξιολογείται σε σχέση με τη φυσική ιστορία της συγκεκριμένης νόσου, τη σοβαρότητα και την προοδευτικότητά της, την ακάλυπτη ιατρική ανάγκη και τις εκβάσεις που έχουν πραγματική σημασία για τη λειτουργικότητα, την αυτονομία, την ποιότητα ζωής και την επιβίωση του ασθενούς.
Εξειδικευμένος κλινικός εμπειρογνώμονας στη συγκεκριμένη νόσο
Ένα ακόμη βασικό αίτημα αφορά τη συμμετοχή κλινικού εμπειρογνώμονα με εξειδίκευση στη συγκεκριμένη νόσο. Η Ε.Σ.Α.Ε. θεωρεί ότι η παρουσία του δεν θα πρέπει να επαφίεται αποκλειστικά στη διακριτική ευχέρεια της Επιτροπής, αλλά να αποτελεί προβλεπόμενο μέρος της διαδικασίας αξιολόγησης θεραπειών για Σπάνιες και Υπερσπάνιες Παθήσεις.
Η εξειδίκευση αυτή μπορεί να προέρχεται από αναγνωρισμένα Κέντρα Εμπειρογνωμοσύνης και από τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς (ERNs), όπου συγκεντρώνεται σημαντική κλινική εμπειρία για παθήσεις που είναι δύσκολο να αξιολογηθούν σε βάθος από έναν γενικό εθνικό μηχανισμό.
Ο ασθενής να συμμετέχει από την αρχή της αξιολόγησης
Παράλληλα, η Ε.Σ.Α.Ε. ζητά υποχρεωτική και έγκαιρη συμμετοχή κατάλληλα εκπαιδευμένων εκπροσώπων ασθενών ή φροντιστών, ιδίως στον καθορισμό του PICO, των συγκριτικών θεραπειών και των εκβάσεων που θα αξιολογηθούν.
Όπως επισημαίνει, η ευρωπαϊκή διαδικασία HTA ήδη κινείται προς αυτή την κατεύθυνση, προβλέποντας συμμετοχή ασθενών, φροντιστών και κλινικών εμπειρογνωμόνων στις Κοινές Κλινικές Αξιολογήσεις (JCA) και στις Κοινές Επιστημονικές Διαβουλεύσεις (JSC), ήδη από το στάδιο καθορισμού του πεδίου της αξιολόγησης. Έτσι, η γνώση της εμπειρίας της νόσου και η εξειδικευμένη κλινική γνώση μπορούν να επηρεάζουν τα ερωτήματα της αξιολόγησης πριν αυτή ολοκληρωθεί.
Η Ε.Σ.Α.Ε. υπογραμμίζει, μάλιστα, ότι εκπαιδευμένοι εκπρόσωποι ασθενών από την κοινότητα των Σπανίων Παθήσεων έχουν ήδη συμμετάσχει σε ευρωπαϊκές πιλοτικές διαδικασίες για προηγμένες θεραπευτικές τεχνολογίες, στην πιλοτική εφαρμογή της νέας μεθοδολογίας του ελληνικού HTA, αλλά και στις νέες ευρωπαϊκές Κοινές Κλινικές Αξιολογήσεις και σε διαδικασίες Επιστημονικής Συμβουλευτικής του EMA.
Το ζήτημα των συγκρούσεων συμφερόντων
Ιδιαίτερη αναφορά γίνεται και στις συγκρούσεις συμφερόντων. Η Ε.Σ.Α.Ε. αναγνωρίζει την ανάγκη ανεξαρτησίας και αμεροληψίας, επισημαίνει όμως ότι στις Υπερσπάνιες Παθήσεις ο απόλυτος αποκλεισμός εμπειρογνωμόνων μπορεί να στερήσει από την αξιολόγηση τους ανθρώπους που διαθέτουν τη βαθύτερη γνώση της συγκεκριμένης νόσου.
Η Ένωση ζητά, συνεπώς, διαφανή δήλωση και αξιολόγηση των συμφερόντων, αναλογικούς περιορισμούς όπου απαιτούνται, αλλά όχι αυτόματο αποκλεισμό του μοναδικού διαθέσιμου εξειδικευμένου κλινικού εμπειρογνώμονα ή εκπαιδευμένου εκπροσώπου ασθενών.
Η ακάλυπτη ανάγκη και ο πραγματικός θεραπευτικός πληθυσμός
Η ύπαρξη ενός αποζημιούμενου φαρμάκου, σύμφωνα με την Ε.Σ.Α.Ε., δεν σημαίνει αυτομάτως ότι έχει καλυφθεί η θεραπευτική ανάγκη. Μία θεραπεία μπορεί να μην είναι κατάλληλη για συγκεκριμένο γονότυπο ή φαινότυπο, να αφορά διαφορετικό στάδιο της νόσου, να έχει αποτύχει ή να μην είναι ανεκτή. Για τον λόγο αυτό, η ακάλυπτη ανάγκη θα πρέπει να αξιολογείται σε σχέση με τον συγκεκριμένο θεραπευτικό πληθυσμό.
Στο ίδιο πλαίσιο, η Ένωση θέτει ζήτημα και για τον ορισμό του πληθυσμού. Υποστηρίζει ότι, ειδικά στις Σπάνιες Παθήσεις, δεν θα πρέπει να λαμβάνεται ως σημείο αναφοράς το σύνολο των ασθενών με μια συγκεκριμένη διάγνωση, αλλά ο θεραπευτικός πληθυσμός της συγκεκριμένης θεραπείας και της εγκεκριμένης ένδειξης.
Η ανάγκη αυτή γίνεται ακόμη πιο έντονη με τις γονιδιακές, RNA-based και άλλες στοχευμένες θεραπείες, οι οποίες μπορεί να απευθύνονται σε πολύ μικρό υποπληθυσμό μιας ήδη Σπάνιας Πάθησης. Η Ε.Σ.Α.Ε. επισημαίνει ότι το μικρό αριθμητικά μέγεθος αυτού του πληθυσμού δεν σημαίνει μικρότερη θεραπευτική ανάγκη ή μικρότερη κλινική αξία της θεραπείας.
Ευελιξία στο Ταμείο Καινοτομίας
Θετική χαρακτηρίζει η Ε.Σ.Α.Ε. την πρόβλεψη συμμετοχής των αναγνωρισμένων Κέντρων Εμπειρογνωμοσύνης στη διαδικασία του Ταμείου Καινοτομίας. Παράλληλα, ζητά μια εξαιρετική συμπληρωματική οδό ένταξης στο Horizon Scanning και εξέτασης από το Ταμείο κατά τη διάρκεια του έτους, ιδιαίτερα για ορφανά φάρμακα και θεραπείες Σπάνιων ή Υπερσπάνιων Παθήσεων με υψηλή ακάλυπτη ανάγκη.
Η πρόταση συνδέεται και με την ανάγκη οργανωμένης Υποβολής Τεκμηρίωσης από τους Ασθενείς (Patient Evidence Submission), ώστε στις αποφάσεις να συνυπολογίζονται το φορτίο της νόσου, η καθημερινή λειτουργικότητα, οι προτεραιότητες των ασθενών και τα αποτελέσματα που έχουν πραγματική σημασία για τους ίδιους.
«Η αναλογικότητα είναι προϋπόθεση για ένα δίκαιο HTA»
Η Ε.Σ.Α.Ε. ξεκαθαρίζει ότι δεν ζητά χαμηλότερες απαιτήσεις για τις Σπάνιες Παθήσεις, αλλά επιστημονικά κατάλληλη αξιολόγηση της διαθέσιμης τεκμηρίωσης με βάση όσα είναι εφικτό να παραχθούν στον συγκεκριμένο πληθυσμό.
Ζητά κλινικά σημαντικά και όχι απλώς «μεγάλα» θεραπευτικά αποτελέσματα, ουσιαστική συμμετοχή εκπαιδευμένων ασθενών και εξειδικευμένων κλινικών εμπειρογνωμόνων, αναλογική αντιμετώπιση των συγκρούσεων συμφερόντων και αξιολόγηση του πραγματικού θεραπευτικού πληθυσμού.
Το βασικό μήνυμα της Ένωσης είναι ότι οι ασθενείς με Σπάνιες Παθήσεις δεν ζητούν προνομιακή μεταχείριση, αλλά ισότιμη πρόσβαση μέσα από ένα σύστημα που αναγνωρίζει ότι διαφορετικές κλινικές πραγματικότητες δεν μπορούν πάντοτε να αξιολογούνται με τον ίδιο τρόπο. Για την Ε.Σ.Α.Ε., η ευελιξία και η αναλογικότητα δεν αποτελούν εξαίρεση από τους κανόνες του HTA, αλλά προϋπόθεση για να λειτουργήσουν οι κανόνες δίκαια.