Έρευνα με επικεφαλής επιστήμονες από το Baylor College of Medicine έδειξε ότι μια νέα θεραπεία μειώνει σημαντικά τα επίπεδα τριγλυκεριδίων σε άτομα με μικτή υπερλιπιδαιμία, δηλαδή αυξήσεις τριγλυκεριδίων και χοληστερόλης.
Τα αποτελέσματα, που δημοσιεύθηκαν στην τελευταία έκδοση του New England Journal of Medicine, καταδεικνύουν πώς λειτουργεί το φάρμακο plozasiran στοχεύοντας το ApoC3, το οποίο είναι βασικός ρυθμιστής των σωματιδίων λιποπρωτεΐνης που μεταφέρουν υπολείμματα τριγλυκεριδίων και χοληστερόλης έναντι των συνολικών επιπέδων LDL χοληστερόλης.
«Αυτή είναι μια εργασία για τα αυξημένα τριγλυκερίδια, τα οποία παραμένουν πρόβλημα για πολλά άτομα που βλέπω στο ιατρείο μου», είπε η Δρ. Christie Ballantyne, καθηγήτρια ιατρικής και επικεφαλής καρδιαγγειακής έρευνας στο Baylor.
«Ενώ οι στατίνες είναι εξαιρετικά αποτελεσματικές στη θεραπεία της υψηλής χοληστερόλης, ειδικά της LDL χοληστερόλης, υπάρχουν ακόμα πολλοί άνθρωποι που έχουν επίμονα υψηλά τριγλυκερίδια. Παραλλαγές σε συγκεκριμένα γονίδια έχει αποδειχθεί ότι αυξάνουν τα τριγλυκερίδια και η αναγνώριση αυτών των γονιδίων έχει οδηγήσει σε νέους στόχους και θεραπείες, όπως το θεραπευτικό σχήμα που μελετάμε σε αυτήν την τρέχουσα δοκιμή, το plozasiran», συμπλήρωσε.
Πώς λειτουργεί το φάρμακο που μπορεί να αντιμετωπίσει την υπερλιπιδαιμία
Το plozasiran είναι ένα φάρμακο παρεμβολής RNA που στοχεύει συγκεκριμένα μόρια RNA στο σώμα που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή του APOC3, ενός βασικού ρυθμιστή του μεταβολισμού των λιποπρωτεϊνών πλούσιων σε τριγλυκερίδια. Τα υψηλά επίπεδα APOC3, που προκαλούνται από γενετικούς ή μεταβολικούς παράγοντες όπως η διατροφή, η παχυσαρκία και ο διαβήτης, επιβραδύνουν τη διάσπαση των τριγλυκεριδίων και, με τη σειρά τους, μπορεί να οδηγήσουν σε καρδιαγγειακή νόσο.
Ερευνητές από το Baylor, μαζί με συνεργάτες από τα Borbánya Praxis, Valley Clinical Trials, Arrowhead Pharmaceuticals και Stanford University, παρακολούθησαν 324 συμμετέχοντες στη δοκιμή MUIR για 48 εβδομάδες. Σε ορισμένους ανατέθηκε τυχαία να λάβουν plozasiran και σε άλλους εικονικό φάρμακο. Στις υποομάδες όσων έλαβαν το φάρμακο, δόθηκαν διαφορετικές δόσεις.
Στις 24 εβδομάδες, όσοι έλαβαν το φάρμακο είχαν μειωμένα επίπεδα τριγλυκεριδίων και άλλων αθηρογόνων λιπιδίων και λιποπρωτεϊνών, τα οποία διατηρήθηκαν σε όλη τη διάρκεια της δοκιμής των 48 εβδομάδων.
«Αυτή είναι μια δοκιμή φάσης ΙΙ. Επικεντρωθήκαμε στην εύρεση της πιο αποτελεσματικής δόσης. Οι υψηλότερες δόσεις επηρέασαν τα επίπεδα γλυκόζης σε ορισμένους συμμετέχοντες, αλλά μπορέσαμε να βρούμε τις σωστές ποσότητες με αποτελεσματικότητα στα τριγλυκερίδια και άλλα λιπίδια με λίγες ανεπιθύμητες ενέργειες», είπε η Δρ. Ballantyne, η οποία είναι επίσης μέλος του Ινστιτούτου Καρδιάς του Τέξας.
Μια άλλη σημαντική παρατήρηση ήταν ότι έως και 36 εβδομάδες μετά την τελευταία δόση, τα αποτελέσματα του φαρμάκου ήταν ακόμα εμφανή.
«Αυτά τα αποτελέσματα μας δείχνουν ότι οδεύουμε προς τη σωστή κατεύθυνση και χρειάζονται περισσότερες κλινικές μελέτες σε ένα μεγαλύτερο πρόγραμμα φάσης 3 για να τεθεί αυτή η θεραπεία προς δημόσια χρήση», κατέληξε η Δρ. Ballantyne.