Το πράσινο φως έδωσε ο FDA σε φάρμακο που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ.
Πρόκειται για το φάρμακο Leqembi, από την ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Eisai και τη φαρμακευτική εταιρεία Biogen με έδρα τις ΗΠΑ, το οποίο στοχεύει έναν τύπο πρωτεΐνης στον εγκέφαλο που ονομάζεται βήτα-αμυλοειδές και οι επιστήμονες εκτιμούν ότι είναι μία από τις υποκείμενες αιτίες της νόσου του Αλτσχάιμερ.
Είναι η πρώτη φορά που η FDA δίνει το πράσινο φως για ένα φάρμακο που προορίζεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, καθώς τα μέχρι σήμερα εγκεκριμένα φάρμακα στοχεύουν μόνο στα συμπτώματά της.
Αρκεί να αναλογιστεί κανείς, ότι κάθε τρία δευτερόλεπτα καταγράφεται ένα νέο περιστατικό, ενώ, εκτιμάται ότι ως το 2050 αναμένεται υπερτριπλασιασμός των περιστατικών. Οι πάσχοντες από άνοια και νόσο Αλτσχάιμερ στην χώρα μας, υπολογίζονται πάνω από 200.000, αριθμός ο οποίος μέχρι το 2050 αναμένεται να ξεπεράσει τις 600.000.
Αυτή η νέα θεραπεία σημαίνει περισσότερο χρόνο για τον ασθενή, να ζει ανεξάρτητα, να απολαμβάνει τα χόμπι του, τους φίλους του και να έχει καλύτερη ποιότητα ζωής. «Δεν νομίζω ότι μπορούμε να υποτιμήσουμε τη σημασία αυτής της στιγμής», δήλωσε η Ντόνα Γουίλκοκ, αναπληρωτής κοσμήτορας Βιοϊατρικής στο Πανεπιστήμιο του Κεντάκι.
Η μελέτη
Σε μια κλινική δοκιμή της φάσης 3 που διεξήχθη σε 1.795 ασθενείς, η εξέλιξη της νόσου επιβραδύνθηκε κατά 27% σε μια περίοδο 18 μηνών.
Ο Δρ Ρόναλντ Πίτερσεν, νευρολόγος στην κλινική Mayo στο Ρότσεστερ της Μινεσότα, διευκρίνισε ότι το Leqembi δεν είναι θεραπεία, ούτε σταματά την ασθένεια. Όπως ανέφερε: «Είναι ένα πρώτο βήμα για περισσότερες θεραπείες στο μέλλον» και πρόσθεσε ότι «το φάρμακο φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου για περίπου πέντε μήνες».
Από την πλευρά της, η Τζοάνα Πάικ, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος της Αμερικανικής Ενωσης Αλτσχάιμερ, ανέφερε ότι: “Αυτό το φάρμακο θα μπορούσε «να δώσει στους ανθρώπους στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ περισσότερο χρόνο για να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους και να κάνουν τα πράγματα που αγαπούν». Όπως είπε χαρακτηριστικά: «Αυτό δίνει στους ανθρώπους περισσότερους μήνες αναγνώρισης της συζύγου, των παιδιών και των εγγονών τους».
Παρενέργειες
Ορισμένοι επιστήμονες πάντως δεν είναι τόσο αισιόδοξοι για τα οφέλη του Leqembi. Ο Δρ Αλμπέρτο Ισπέι, νευρολόγος στο Ιατρικό Κολλέγιο του Πανεπιστημίου του Σινσινάτι, είπε ότι η επιβράδυνση κατά 27% στην εξέλιξη της νόσου, είναι κάτω από το όριο αυτού που θα ήταν «αισθητό» σε έναν ασθενή.
«Οι πιθανότητες για οίδημα στον εγκέφαλο ή και αιμορραγία είναι πολύ υψηλότερες από οποιαδήποτε πραγματική βελτίωση», είπε ο δρ. Ισπέι, ο οποίος είχε ζητήσει να μην λάβει το φάρμακο πλήρη έγκριση για την θεραπεία του Αλτσχάιμερ.
Προειδοποιεί ο FDA
Στην έγκρισή του, ο FDA προειδοποιεί μάλιστα για συγκεκριμένες παρενέργειες, σημειώνοντας ότι μπορούν να οδηγήσουν σε επιληπτικές κρίσεις και θάνατο.
Επιπλέον, πριν από την έναρξη του φαρμάκου, οι ασθενείς θα πρέπει να υποβληθούν σε γενετικό έλεγχο για να κατανοήσουν καλύτερα τον κίνδυνο για αυτές τις παρενέργειες.
Τι εμφάνισαν οι ασθενείς στη μελέτη
Περίπου το 12,6% των ασθενών που έλαβαν Leqembi στη δοκιμή, εμφάνισαν οίδημα στον εγκέφαλο, σε σύγκριση με το 1,7% των ασθενών στην ομάδα που πήρε εικονικό φάρμακο. Περίπου το 17% της ομάδας Leqembi παρουσίασε εγκεφαλική αιμορραγία, σε σύγκριση με 9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.